基因治療上市了,高達200萬美元,能治什麼病?效果靠譜嗎?

博主:貓性貓性 2023-12-01 272

  在當今醫學領域,一種名為CRISPR的基因編輯技術正嶄露頭角,它源自細菌和病毒之間漫長的進化競爭。這項技術已不再局限於實驗室,而是在治療領域迎來了突破。其中一項引人註目的成果是Casgevy的問世,這是一種基於CRISPR-Cas9系統的基因編輯療法,成功治療了罕見病,引發了全球科學界和患者群體的熱切關註。

  CRISPR-Cas9這一系統起源於細菌對抗病毒的免疫機制。細菌通過將病毒基因整合到自身基因組,並借助CRISPR-Cas9系統,能夠精準切除這些外源基因。這如同細菌的自我免疫武器,形成了一種高度適應性的進化系統,為生物界的存活奠定了基礎。

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  Casgevy:CRISPR-Cas9的裏程碑之作

  Casgevy是基於BCL11A轉錄因子抑制的療法,通過重新激活γ-珠蛋白表達,成功治療了地中海貧血癥和鐮狀細胞病。在臨床試驗中,患者接受Casgevy治療後,80%的等位基因被編輯,99%的細胞表達HbF。

  對於45名鐮狀細胞病患者,28人在治療後至少一年內不再經歷疼痛發作;54名地中海貧血患者中,39人在治療後至少一年內不再需要輸血。

  這個成功案例為罕見病患者提供了新的曙光,讓他們能夠重新擁抱健康的生活。基因治療上市了,高達200萬美元,能治什麼病?效果靠譜嗎?

  然而,Casgevy的問世也伴隨著一個令人擔憂的問題:售價。

  雖然具體售價尚未公布,但有預測指出可能高達200萬美元。這一高昂的價格不僅對個體患者構成負擔,還對國家醫療服務體系(NHS)構成了挑戰。

  目前,制藥公司Vertex正在與衛生當局合作,以確保患者能夠獲得報銷和使用這一治療方案。

  這也引發了人們對其他高價基因療法的關註,Casgevy的價格位居世界最貴藥物Top4之一,與UniQure、Bluebird Bio和諾華公司的療法相比,讓人不禁思考醫學進步是否能夠與公平、可及性保持平衡。基因治療上市了,高達200萬美元,能治什麼病?效果靠譜嗎?

  社會共鳴與專家評價

  目前很多醫學科學家、產業專家以及CRISPR領域的先驅們認為,Casgevy的批準標誌著醫學和生物技術的巨大勝利。認為這一裏程碑對全球CRISPR領域和醫學都具有深遠的意義,開創了醫學的新紀元。

  哈佛醫學院的Vijay Sankaran博士、CRISPR基因編輯的先驅Jennifer Doudna博士等在評論中表示激動,認為Casgevy的批準是醫學和衛生公平的勝利,是科學、醫學和患者的重要裏程碑。

  這次突破性的成功不僅將影響當前的患者,更將對未來的發展產生深遠的影響。在這個歷史性的時刻,我們似乎正在見證一種新的醫學治療範式的誕生。基因治療上市了,高達200萬美元,能治什麼病?效果靠譜嗎?

  結語:CRISPR時代的新篇章

  總體而言,Casgevy的批準代表著CRISPR基因編輯領域的一次巨大突破,為罕見病患者提供了新的治療選擇。然而,高昂的售價和醫療體系的支持問題也值得我們深思。

  在CRISPR時代的嶄新篇章中,我們需要不斷平衡科技的進步與社會的公平,為更多患者打開健康的大門。

  Casgevy的背後不僅是科學的輝煌,更是對醫學倫理和公共衛生的一次挑戰。讓我們共同期待,CRISPR時代為人類帶來的醫學奇跡將不斷綻放。

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The End

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